武田中国宣布，醋酸艾替班特注射液正式经国家药品监督管理局获批，适用于治疗成人、青少年和≥2岁儿童的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。醋酸艾替班特注射液是中国首个且目前唯一用于急性HAE发作皮下治疗的缓激肽2型（B2）受体的选择性竞争性拮抗剂1，患者可在接受医疗卫生专业人士的皮下注射技术培训后自我给药2。此前，中国没有急性HAE发作的针对性治疗1，患者只能依靠输注冻干的新鲜血浆使水肿消退，使用限制较多，且血浆本身含有缓激肽有导致患者水肿加重的风险。醋酸艾替班特注射液的获批将填补中国急性HAE发作针对性治疗领域的空白，保障中国HAE患者的生命安全。
缓激肽B2受体拮抗剂是各大国际HAE诊疗指南推荐的急性发作期按需治疗方案3,4。此次获批的醋酸艾替班特注射液有着高选择性拮抗缓激肽B2受体的独特机制，可抑制与HAE中缓激肽增多所导致的的皮肤、胃肠道、呼吸道粘膜水肿，从而治疗急性遗传性血管水肿发作2,5。截止至目前，醋酸艾替班特注射液已在38个国家/地区获得批准，拥有十余年的真实世界使用经验5。
遗传性血管性水肿是一种罕见的常染色体显性遗传病1。据文献报道，其全球患病率约为五万分之一1。HAE的主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，常累及颜面部、四肢、生殖器区域、胃肠道及喉头。大多数HAE患者的发作无法预测，发作频率高且发作多为中重度。需要警惕的是，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，4.6小时即可导致患者窒息死亡3。据统计，我国有58.9％的HAE患者发生过喉头水肿3，其致死率最高可达40%1，是HAE患者的主要死因之一。年，HAE被收录进我国《第一批罕见病目录》内4。
多项III期临床研究与一项上市后真实世界的观察性研究证实，醋酸艾替班特注射液针对HAE各部位发作快速并缓解水肿，且耐受性与安全性也均表现良好8,9,10。FAST系列III期对照研究数据显示，醋酸艾替班特注射液治疗急性HAE发作，几乎%的患者得到缓解，中位HAE症状开始缓解时间为2.0到2.5小时，明显短于安慰剂组(4.6到19.8小时)和活性对照组(12.0小时)9。
另外一项真实世界研究IOS显示当自我给药时，醋酸艾替班特注射液也产生了快速反应，与对照研究中观察到的一致10。年11月，醋酸艾替班特注射液被列入《第一批临床急需境外新药名单》11，并于年10月被中国国家药监局药品审评中心（CDE）纳入优先审评审批12，免国内临床试验进行申报，加速了该国际孤儿药惠及中国HAE患者的步伐。
单国洪先生
武田中国总裁
“非常感谢相关政府部门的优先审评和审批，使武田能在短短一年内，为中国HAE患者引入两款创新治疗产品，满足患者预防治疗和应对紧急发作的紧迫治疗需求，全程守护患者健康和生命安全。作为深耕中国罕见病领域的全球生物制药企业，武田始终秉承‘以患者为先’理念，连续引进多项罕见病领域的创新疗法，并积极携手各方共推中国罕见病领域的蓬勃发展，助力中国罕见病患者群体迎来春天，畅享健康生活和美好未来。”
声明：
1.本文旨在传递医药前沿信息，不构成对任何药物或诊疗方案的推荐或推广。
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审批号：C-ANPROM/CN/FIR/
审批日期：/4/1
注释
1.国家卫生健康委员会，罕见病诊疗与保障专家委员会办公室（医院）.罕见病诊疗指南（版本）..
2.飞泽优?说明书.
3.BussePJ,etal.TheJournalofAllergyandClinicalImmunology:InPractice,,9(1):-.
4.BetschelS,etal.AllergyAsthmaandClinicalImmunology,,15:72.
5.CHMPASSESSMENTREPORTforFirazyr?.EMEA..
6.XuYY,etal.AnnAllergyAsthmaImmunol.,(6):-.
7.国家卫生健康委员会，科学技术部，工业和信息化部，国家药品监督管理局，国家中医药管理局.第一批罕见病目录，国卫医发〔〕10号.
8.CicardiM,etal.NEnglJMed.;(6):-.
9.LumryWR,etal.AnnAllergyAsthmaImmunol;:–.
10.MarcusMaurer,etal.AllergyandAsthmaProceedings.;35(5):-81.
11.临床急需境外新药名单（第一批）.CDE..
12.飞泽优?收审情况公示.中国国家药监局药品审评中心..from
